پزشکی پیشگیری تغذیه خواص گیاهان دسته‌بندی نشده روان شناختی زیبایی ورزش

اولین دارو برای بیماری نادر با پیری سریع ، زندگی کودکان را افزایش می دهد

توسط لیندا A. جانسون

داروی اول برای بیماری نادر با پیری سریع ، زندگی کودکان را افزایش می دهد

در این عکس از 12 فوریه 2019 ، مگان والدرون در خیابان بوستون قدم می زند. والدرون دانشجوی کالج امرسون با پروگریا ، یکی از نادرترین بیماری های جهان است. اولین درمان برای پروگریا ، جمعه ، 20 نوامبر 2020 ، تأیید شده است. سازمان غذا و داروی ایالات متحده روز جمعه Zokinvy را تأیید کرد که در آزمایش نشان داده شد به طور متوسط ​​2 patients سال زندگی بیماران را افزایش می دهد. (سوزان کرایتر / بوستون گلوب از طریق AP)

اولین دارو روز جمعه برای یک اختلال ژنتیکی نادر که رشد را متوقف می کند و باعث پیری سریع در کودکان می شود ، تأیید شد ، پس از مطالعات نشان داد که می تواند عمر آنها را افزایش دهد.

کودکانی که مبتلا به اختلال ژنتیکی هستند ، به طور معمول در اوایل نوجوانی ، معمولا به دلیل بیماری قلبی ، می میرند. اما در آزمایش ، كودكانی كه داروی Zokinvy را مصرف می كردند به طور متوسط ​​2/1 سال بیشتر عمر می كردند.

سازمان غذا و داروی ایالات متحده کپسول های پروژریا و یک بیماری مرتبط را تأیید کرد.

تحقیقات در مورد این درمان عمدتا توسط بنیاد تحقیقاتی Progeria در Peabody ، ماساچوست و با کمک توسعه دهنده دارو Eiger BioPharmaceuticals انجام شد.

دکتر لسلی گوردون ، مدیر پزشکی بنیاد ، گفت: “این فقط اولین مورد است. ما درمان های بیشتر و بهتری پیدا خواهیم کرد.”

گوردون ، یک محقق بیماری کودکان در بیمارستان کودکان Hasbro در پراویدنس ، رود آیلند ، بنیاد را در سال 1999 با خواهر و همسرش ایجاد کرد ، بلافاصله پس از تشخیص پسر آنها سام. وی در سال 2014 در 17 سالگی درگذشت.

تقریباً 400 نفر در سراسر جهان مبتلا به پروژریا یا بیماری مربوط به آن هستند ، از جمله 20 نفر در ایالات متحده. این اختلال باعث توقف رشد ، سفتی مفاصل ، ریزش مو و ظاهر پوست پیر می شود. کودکان مبتلا به این بیماری دچار سکته و تصلب شرایین قلب می شوند و به طور متوسط ​​در 14/1 می میرند.

این اختلال ارثی نیست اما به دلیل یک جهش ژن شانس است که باعث تجمع مضر در سلول های پروتئینی به نام پروگرین می شود که نام آن اختلال است. این دارو تولید و تجمع پروتئین را مسدود کرده و آسیب آن و پیری زودرس را کند می کند.

تا زمان شروع آزمایش در سال 2007 ، پزشکان فقط می توانستند برخی علائم را کاهش دهند.

مگان والدرون از دیرفیلد ، ماساچوست ، در سن 2 سالگی مبتلا به پروژریا تشخیص داده شد. وی یکی از اولین کودکانی بود که این دارو را مصرف کرد.

وی گفت: “خیلی زود ،” پیشرفتهای آشکاری وجود داشت.

او کمی بیشتر رشد کرد – حالا او 3 پا ، 7 اینچ قد دارد – و آزمایشات نشان داد که سرعت تصلب شرایین کند می شود.

والدرون 19 ساله سال گذشته پس از فارغ التحصیلی از دبیرستان ، در اروپا ، کوله پشتی کرد.

داروی اول برای بیماری نادر با پیری سریع ، زندگی کودکان را افزایش می دهد

این عکس تهیه شده توسط Eiger BioPharmaceuticals داروی دارویی Zokinvy را نشان می دهد. اولین روش درمانی برای پروژریا تأیید شده است ، یک اختلال ژنتیکی بسیار نادر که باعث پیری سریع ، رشد آن را متوقف می کند و به طور معمول کودکان را در اوایل نوجوانی می کشد. سازمان غذا و داروی ایالات متحده در روز جمعه ، 20 نوامبر سال 2020 تصویب کرد. Zokinvy (داروهای بایگر دارویی Eiger از طریق AP)

والدرون ، دانشجوی سال دوم نویسندگی خلاق در کالج امرسون در بوستون ، گفت: “سلامتی جسمی من کاملاً خوب است.” “این فقط چیزی است که من با آن زندگی می کنم.”

او هنوز هم این دارو را به عنوان بخشی از یک مطالعه پیگیری طولانی مدت مصرف می کند.

وی گفت: “من از تصویب آن بسیار هیجان زده هستم”.

اقدام FDA بر اساس دو مطالعه انجام شد که در آن 62 کودک روزانه دو بار دارو مصرف می کردند. نتایج آنها با 81 کودک درمان نشده در سراسر جهان مقایسه شد ، که از نظر سن و سایر ویژگی ها مطابقت داشت.

شرکت کنندگان تا 11 سال پیگیری شدند و کسانی که این دارو را مصرف کردند به طور متوسط ​​2/1 سال بیشتر عمر کردند.

در کل ، چهار مطالعه در مورد این دارو در بیمارستان کودکان بوستون انجام شده است که 22 کودک و بزرگسال از سال 2010 یا زودتر این دارو را مصرف می کنند. قدیمی ترین 24 ساله است و 13 سال است که آن را مصرف می کند.

Eiger ، تولیدکننده کوچک داروی پالو آلتو ، کالیفرنیا ، هنوز قیمت Zokinvy را که به عنوان لونافارنیب نیز شناخته می شود ، اعلام نمی کند ، اما از آنجا که تعداد بیماران بسیار کم است ، گران خواهد بود. Eiger کمک مالی ارائه می دهد تا همه بیماران بتوانند آن را دریافت کنند.

شایعترین عوارض جانبی زوکینوی استفراغ ، اسهال ، حالت تهوع ، درد شکم و خستگی بود.

گوردون این بنیاد با دکتر م Francسسات ملی بهداشت ملی دکتر فرانسیس کالینز در تحقیقات آزمایشگاهی که علت ژنتیکی پروژریا را در سال 2003 کشف کرد همکاری کرد.

وی گفت که تحقیقات “بالا آمدن از پیک” احتمالاً به بیماران “عمر طولانی تر ، قلب قویتر و حرکت به سمت درمان” می دهد.


کودکان مبتلا به بیماری نادر با پیری سریع از داروی مورد مطالعه امیدوار می شوند


© 2020 آسوشیتدپرس. کلیه حقوق محفوظ است این ماده بدون اجازه منتشر ، پخش ، بازنویسی یا توزیع مجدد نمی شود.

استناد: اولین دارو برای بیماری نادر با پیری سریع ، زندگی کودکان را افزایش می دهد (2020 ، 21 نوامبر) در 21 نوامبر 2020 از https://medicalxpress.com/news/2020-11-drug-rare-rapid-rapid-parast–idase-kids- بازیابی شده است. html

این برگه یا سند یا نوشته تحت پوشش قانون کپی رایت است. جدا از هرگونه معامله عادلانه با هدف مطالعه خصوصی یا تحقیق ، هیچ بخشی بدون اجازه کتبی قابل تولید نیست. محتوای مذکور فقط به هدف اطلاع رسانی ایجاد شده است.