پزشکی پیشگیری تغذیه خواص گیاهان دسته‌بندی نشده روان شناختی زیبایی ورزش

شروع ژن درمانی برای افزایش کارایی ژن درمانی AAV

ژن

اعتبار: دامنه عمومی CC0

به حداکثر رساندن بهره وری از پلت فرم ویروس مرتبط با آدنو (AAV) برای ژن درمانی ، هدف یک پروژه آزمایشی جدید موسسه ملی بهداشت (NIH) است. پروژه NIH Platform Vector Gene Therapy (PaVe-GT) در مجله بررسی شده گزارش شده است ژن درمانی انسان.

تیم NIH PaVe-GT اظهار داشت: “PaVe-GT یک ابتکار تجربی علمی ترجمه است که هدف آن استفاده از قدرت ناقلین سیستم عامل و ارتباط بیماری برای کمک به وعده ژن درمانی به بیماران مبتلا به بیماری های نادر است.”

ژن درمانی و معرفی یک نسخه فعال از ژن معیوب می تواند راه حلی برای درمان بیماری های نادر و یکنواخت ناشی از جهش های مغلوب منجر به از دست دادن عملکرد باشد. عامل اصلی محدود کننده توانایی تحویل م genثر ژنهای درمانی به سلولهای هدف بوده است. PaVe-GT از AAV9 به عنوان بردار بستر برای تولید محصولات ژن درمانی برای چهار بیماری نادر استفاده خواهد کرد. همه آنها با همان روشهای تولید و تصفیه در یک مرکز تولید می شوند. تنها تفاوت بارهای ژن درمانی خواهد بود.

“ماهیت بیماری های نادر ارائه درمان به اکثر بیماران در غیاب یک رویکرد پلت فرم مانند PaVe-GT را دشوار می کند. بنابراین ، PaVe-GT ممکن است” راه “دسترسی به قدرت ژن درمانی برای بسیاری از بیماران را هموار کند که در غیر این صورت از توان درمانی خود خارج می شود ، “به گفته مدیر مسئول ژن درمانی انسان ترنس آر. فلوت ، MD ، سلیا و آیزاک حیدک استاد آموزش پزشکی و رئیس ، پرووست ، و معاون اجرایی دانشگاه ، دانشگاه دانشکده پزشکی ماساچوست.


خطر بسیج AAV در ژن درمانی


اطلاعات بیشتر:
فیلیپ ج. بروکس و همکاران ، پروژه درمان های ژنتیکی وکتور پلتفرم: افزایش کارایی آزمایش بالینی ژن درمانی ویروس مرتبط با آدنو ، ژن درمانی انسان (2020) DOI: 10.1089 / hum.2020.259

تهیه شده توسط مری آن لیبرت ، وارز


استناد: شروع ژن درمانی برای افزایش کارایی ژن درمانی AAV (2020 ، 18 نوامبر) در تاریخ 18 نوامبر 2020 از https://medicalxpress.com/news/2020-11-gene-therapy-startup-aav-efficiency.html بازیابی شده است.

این برگه یا سند یا نوشته تحت پوشش قانون کپی رایت است. جدا از هرگونه معامله عادلانه با هدف مطالعه خصوصی یا تحقیق ، هیچ بخشی بدون اجازه کتبی قابل تولید نیست. محتوای مذکور فقط به هدف اطلاع رسانی ایجاد شده است.

About the author

m3dia

Add Comment

Click here to post a comment