پزشکی پیشگیری تغذیه خواص گیاهان دسته‌بندی نشده روان شناختی زیبایی ورزش

ماراکسیلیبات باعث کاهش خارش ناتوان کننده در کودکان مبتلا به سندرم آلاگیل می شود

کبد

اعتبار: دامنه عمومی CC0

به نمایندگی از شبکه تحقیقات بیماری کبد دوران کودکی (ChiLDReN) ، محققان بیمارستان کودکان تگزاس و کالج پزشکی بیلور گزارش کردند که درمان طولانی مدت با ماراکسیلیبات منجر به بهبودهای معنی دار بالینی در خارش ناتوان کننده (خارش) و نتایج مربوط به کیفیت زندگی در کودکان مبتلا به سندرم آلاگیل شد. این سندرم یک اختلال سیستمیک ژنتیکی نادر است که در آن مشکلات جریان صفرا می تواند باعث آسیب قابل توجه کبد و نارسایی بالقوه کبدی شود که پیوند کبد را ضروری می کند. رویکرد جدید دارویی به یک نیاز درمانی عمده برآورده نشده برای کنترل خارش شدید در بیماران کودکان مبتلا به سندرم آلاگیل می پردازد.

این اولین ارائه مقدماتی داده ها از آزمایش بالینی چند نهادی است که اخیراً به نام IMAGINE II به پایان رسیده است (شناسه ClinicalTrials.gov: NCT02117713). دکتر Benjamin Shneider ، رئیس متخصص دستگاه گوارش ، کبد و تغذیه در بیمارستان کودکان تگزاس و استاد اطفال در کالج پزشکی Baylor ، نتایج را به عنوان چکیده اواخر شکن ارائه کرد ، به عنوان یک سخنرانی در 15 نوامبر در نشست کبدی با تجربه دیجیتال ، کنفرانس سالانه مجازی که توسط انجمن آمریکایی برای مطالعه بیماری های کبد (AASLD) تشکیل شده است. این مطالعه تحت حمایت شبکه تحقیق بیماری بیماری کبد کودکان (ChiLDReN) تحت حمایت NIDDK در زمینه توافق نامه تحقیق و توسعه همکاری با داروسازی میروم انجام شد.

کلستاز شدید در کودکان مبتلا به سندرم آلاژیل شایع است و می تواند در دوران نوزادی ظاهر شود. در این شرایط ، احتمالاً به دلیل اختلال در رشد مجاری صفراوی که صفرا از آن جریان دارد ، جریان صفرا (مایعی که به هضم چربی ها کمک می کند) کاهش می یابد. تجمع صفرا در کبد منجر به آسیب تدریجی در این اندام حیاتی می شود. این اختلال ژنتیکی همچنین می تواند منجر به مشکلات در قلب ، کلیه ها ، رگ های خونی ، اسکلت و دیگران شود.

“جریان صفراوی ضعیف ، که بخش قابل توجهی از کودکان مبتلا به سندرم آلاگیل را تحت تأثیر قرار می دهد ، تا حدی به عنوان خارش ناتوان کننده ظاهر می شود. میل به خراش به قدری شدید و غیر قابل تحمل است که این بیماران جوان و خانواده های آنها قادر به خواب شبانه نیستند. خراشیدن مداوم می تواند منجر به اشنایدر ، که همچنین دارای صندلی وقف جورج پیترکین در کالج پزشکی بیلور است ، گفت: به خونریزی و ایجاد زخم در قسمت های زیادی از پوست ، خستگی قابل توجه به دلیل کمبود خواب و اثرات روانی اجتماعی ، بر کیفیت زندگی تأثیر منفی می گذارد.

داروهای ضد خارش استاندارد و غیراستاندارد که در حال حاضر موجود است ، در کودکان مبتلا به سندرم آلاگیل که دارای خارش متوسط ​​تا شدید هستند ، دارای اثر محدود است. در حال حاضر ، تنها گزینه های درمانی موثر فراتر از داروهای موجود برای درمان خارش آنها ، شامل جراحی های تهاجمی پیچیده ای است که می تواند جریان صفرا را از کبد دور کند (به عنوان مثال روش انحراف صفراوی) یا پیوند کبد. حتی هنوز هم ، اینها راه حل های کاملی نیستند. در حالی که پیوند ممکن است به مسئله خارش پاسخ دهد ، از آنجا که آلاگیل نوعی اختلال سیستمیک است که روی اندام های مختلفی تأثیر می گذارد ، پیوند کبد دیگر مشکلات سلامتی را که با این بیماران روبرو است بهبود نمی بخشد و انجام این عمل خطرات خاص خود را به همراه دارد.

کارآزمایی بالینی IMAGINE II به منظور حل مشکل خارش در بیماران آلاژیل طراحی شده است. این یک پیگیری برای مطالعه قبلی بود به نام ITCH ، یک آزمایش آزمایش تصادفی کنترل شده با پلاسبو 13 هفته ای ، که همچنین توسط Shneider انجام شد و تحت نظارت شبکه بیماری های کبدی کودکان انجام شد. آزمایش ITCH نشان داد که مارکسیلیبات بی خطر است ، به طور کلی به خوبی تحمل می شود و از همه مهمتر ، اولین شواهد از اثرات بالقوه کوتاه مدت این دارو در درمان خارش در بیماران آلاژیل را ارائه می دهد. در پایان این مطالعه ، به همه شرکت کنندگان در ثبت نام ، صرف نظر از اینکه دارو یا دارونما دریافت کرده اند ، فرصتی داده شده بود تا در آزمایش IMAGINE II طولانی تر شوند. از آنجا که برخی از بیماران در دوره قبلی ITCH دوره کوتاهی از ماراکسیلیبات را دریافت کرده بودند ، نتایج ارائه شده در این گزارش اولیه تجزیه و تحلیل ترکیبی از داده های هر دو آزمایش است.

آزمایشات ITCH و IMAGINE II بر اساس این فرضیه انجام شد که از آنجایی که مارالیکسیبات پروتئین ناقل اسید صفراوی وابسته به سدیم را که گردش داخل کبدی اسیدهای صفراوی را تسهیل می کند ، مهار می کند ، از نظر دارویی ممکن است از اثرات مفید جراحی انحراف صفرا تقلید کند. مارالیکسیبات از طرف سازمان غذا و دارو (FDA) برای سندرم آلاگیل در سال 2019 موفقیت درمانی تعیین کرد.

از آنجا که تعیین کمیت خارش دشوار است ، محققان از دو مقیاس کیفی مختلف برای اندازه گیری شدت خارش استفاده کردند. ItchRO یک دفتر خاطرات الکترونیکی جدید است که براساس مشاهدات مراقبت کننده دو بار در روز و مقیاس خراش پزشک چهار نقطه ای (CSS) ارزیابی شده توسط محققان بالینی انجام می شود. علاوه بر این ، آنها کیفیت زندگی مرتبط با سلامتی را با استفاده از PedsQL و مقیاس خستگی چند بعدی ارزیابی کردند. پاسخ “از نظر بالینی معنی دار” به عنوان کاهش یک نقطه ای در ItchRO و CSS و افزایش پنج نقطه ای در PedsQL تعریف شد.

“در پایان دوره> 96 هفته ای درمان ، 90٪ و 80٪ شرکت کنندگانی که قادر به دریافت مارالیکسیبات در آن زمان بودند به ترتیب دارای پاسخ های معنی دار بالینی در مقیاس های ItchRO و CSS بودند. ما به ویژه از دیدن 25٪ از موارد بسیار هیجان زده شدیم. شرکت کنندگان از خارش شدید (توصیف شده به عنوان “خودزنی جلدی”) به چهار ویژگی خارش در مقیاس CSS نشان دادند. آنها از خارش شدید خارج شدند ، که همانطور که می توان تصور کرد ، کیفیت زندگی بیماران را به طرز چشمگیری بهبود می بخشد و خانواده های آنها. اگرچه برای تعیین تأثیر مارالیکسیبات بر سایر جنبه های بیماری کبدی در سندرم آلاگیل هنوز به تجزیه و تحلیل پیچیده دیگری از این داده ها و سایر داده ها نیاز است ، یافتن دارویی که به طور م prثر خارش را درمان کند برای کودکان و خانواده هایی که مبارزه با سندرم آلاگیل ، “شنیدر نتیجه گیری کرد.


كودكان مبتلا به سندرم آلاژیل دارای مجاری صفراوی ناقص هستند


تهیه شده توسط کالج پزشکی بیلور


استناد: Maraxilibat باعث کاهش خارش ناتوان کننده در کودکان مبتلا به سندرم Alagille می شود (2020 ، 19 نوامبر) در 20 نوامبر 2020 از https://medicalxpress.com/news/2020-11-maraxilibat-debilitating-children-alagille-syndrom.html بازیابی شده است

این برگه یا سند یا نوشته تحت پوشش قانون کپی رایت است. جدا از هرگونه معامله عادلانه با هدف مطالعه خصوصی یا تحقیق ، هیچ بخشی بدون اجازه کتبی قابل تولید نیست. محتوای مذکور فقط به هدف اطلاع رسانی ایجاد شده است.

About the author

m3dia

Add Comment

Click here to post a comment