پزشکی پیشگیری تغذیه خواص گیاهان دسته‌بندی نشده روان شناختی زیبایی ورزش

مولکول های دارویی جدید نویدبخش درمان بیماری مرگبار کودک هستند

دیستروفی عضلانی دوشن

هیستوپاتولوژی عضله گاستروکنمیوس از بیمار که در اثر دیستروفی عضلانی سودپوستی ، از نوع دوشن ، فوت کرد. مقطع عضلانی ، جایگزینی گسترده فیبرهای عضلانی توسط سلولهای چربی را نشان می دهد. اعتبار: دامنه عمومی

دانشمندان روشی را برای “نجات” سلولهای عضلانی جهش یافته ژنتیکی شناسایی کرده و راه را برای یک درمان جدید احتمالی برای بیماری نادر کودکی مانند دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) هموار کرده اند.

این مطالعه به سرپرستی دانشگاه های اکستر و ناتینگهام در مجموعه مقالات آکادمی های ملی علوم. در این تحقیق از داروهای جدیدی که در دانشگاه اکستر در حال تولید است ، استفاده شده است که “با تولید منبع سوخت برای تولید انرژی متابولیکی” ، مراکز تولید انرژی سلولی را در سلولهای عضلانی “از نظر متابولیکی دوباره برنامه ریزی می کنند”.

DMD یک بیماری ژنتیکی است که در اثر جهش در ژنی به نام دیستروفین ایجاد می شود که منجر به تحلیل رفتگی و ضعف عضلانی قابل برگشت و پیشرونده می شود. علائم آن شامل آتروفی عضلانی است که منجر به از دست دادن توانایی راه رفتن در کودکانی می شود که درمانی شناخته شده برای آنها وجود ندارد. در حال حاضر ، این بیماری با استروئیدها مانند پردنیزون درمان می شود ، اما آنها می توانند کار کنند و عوارض آن شایع است. این تحقیق که توسط شورای تحقیقات پزشکی (انگلستان) و بنیاد بیماری میتوکندریای متحد در ایالات متحده تأمین شده است ، توسط پروفسورهای ناتی سوزوکیک در ناتینگهام و مت ویتمن در اکستر انجام شد و در مورد روش های جایگزین آینده برای بهبود عملکرد عضلات در هنگام از دست دادن ژن دیستروفین یا معیوب است

تیم تحقیقاتی متشکل از دانشمندانی از استرالیا ، آمریکا ، هلند و آلمان و همچنین انگلیس ابتدا از کرم های میکروسکوپی (C. elegans) و سپس موش هایی با جهش های ژنتیکی خاص که بر قدرت عضلات تأثیر می گذارند استفاده کردند که با جهش های ایجاد کننده DMD در انسان مطابقت دارند. تیم تحقیق دریافت که این حیوانات دارای نقص در راه رفتن ، حرکت و قدرت عضلانی هستند و دارای نقص مشخصی در ساختار میتوکندری عضله آنها ، اندامک ریز مسئول تنظیم انرژی سلولی هستند.

این حیوانات همچنین دارای آنزیم های متابولیکی سطح پایین تری هستند که برای تولید انتقال دهنده گاز سولفید هیدروژن در عضلات آنها استفاده می شود و همچنین سطح گازهای پایین تر از آنها است. درمان این حیوانات با ترکیبی به نام NaGYY ، که جایگزین هیدروژن سولفید از دست رفته شد ، برخی از نقص های عضلانی و میتوکندریایی را به همان روشی که استاندارد پردنیزون داروی مراقبت انجام داد ، برعکس کرد. با این حال ، به طور خاص هدف قرار دادن میتوکندری با سولفید هیدروژن با استفاده از ترکیب AP39 ، همان اثرات را نشان می دهد اما در 3.7 میلیون برابر دوز پایین تر.

پروفسور Nate Szewczyk از موسسه اسکلتی عضلانی و مغز و اعصاب اوهایو ، ایالات متحده اظهار داشت: “استروئیدها داروهای بسیار م effectiveثر و ایمنی هستند اما استفاده از آنها برای مدت زمان طولانی باعث از بین رفتن اثرات می شود و می تواند عوارض جانبی بسیار ناخوشایند و زندگی را تغییر دهد. ما در مطالعه خود استفاده کرده ایم که استروئید نیستند و به روشی کاملاً مشابه با این داروها کار می کنند که همان بهبود عملکرد عضلانی را دارند ، اما در دوز بسیار کمتر و چون استروئید نیستند ، بعید است استروئید تولید کنند. عوارض جانبی ناشی از آن مانند ضعیف شدن عضله و کاهش توانایی مبارزه با عفونت “.

دکترا دانش آموز ربکا الوود افزود: “زندگی ابتدا در زمین در یک محیط غنی از سولفید پدیدار شد و میلیاردها سال رونق داشت تا اینکه با اکسیژن امروز جایگزین شود. سلول ها و میتوکندری های ما توانایی ساخت و استفاده از مقادیر بسیار کمی از مطالعه ما اکنون نشان می دهد که در مدل های DMD ، این مسیر متابولیکی معیوب است و امکان مداخله درمانی برای اصلاح این نقص را فراهم می کند. “

پروفسور مت وایتمن ، از دانشکده پزشکی دانشگاه اکستر ، که ترکیبات ابزاری را که در این مطالعه و مولکول های نسل بعدی برای تجاری سازی استفاده شده است ، تولید کرد و گفت: “ما واقعاً هیجان زده هستیم که یافته های ما نشان می دهد نقص سولفید عضله ممکن است اصلاح این نقص ممکن است منجر به رویکردهای درمانی جدیدی برای این بیماری و سایر بیماری های فعلا غیر قابل درمان شود ، بدون اینکه به استروئیدهای بالقوه مضر اعتماد کنیم. در اگزتر ما در حال توسعه روش های پیشرفته تری برای هدف قرار دادن میتوکندری عضلات هستیم و هدف ما چرخش است خارج از یک شرکت زیست فناوری جدید به نام “MitoRx Therapeutics” برای توسعه این رویکردهای جدیدتر برای استفاده بالینی در سال 2021. “

دکتر کیت آداکوک ، مدیر تحقیقات و نوآوری در موسسه خیریه Muscular Dystrophy UK ، گفت: “ما از تحقیقی استقبال می کنیم که درک ما از مسیرهای مولکولی را افزایش می دهد که هم می تواند به علائم دیستروفی عضلانی دوشن کمک کند و هم اهداف درمانی بالقوه جدیدی را ارائه دهد. اگرچه فاصله زیادی تا مطالعات بیمار ، این تحقیقات نتایج جالبی را در مدل های حیوانی دیستروفی عضلانی دوشن نشان داده است و دیدن این مطالعات مرحله اولیه برای چنین شرایط نادر و پیچیده دلگرم کننده است. ”


مولکول های دارویی جدید نویدبخشی برای درمان بیماری نادر ارثی در دوران کودکی را می دهند


اطلاعات بیشتر:
Rebecca A. Ellwood el al. ، “مکمل سولفید هیدروژن میتوکندری سلامتی را در مدل دیستروفی عضلانی C. elegans Duchenne بهبود می بخشد” PNAS (2021) www.pnas.org/cgi/doi/10.1073/pnas.2018342118

تهیه شده توسط دانشگاه اکستر


استناد: مولکول های دارویی جدید نویدبخش درمان بیماری مرگبار کودک هستند (2021 ، 22 فوریه) بازیابی شده در 22 فوریه 2021 از https://medicalxpress.com/news/2021-02-dolec-molecules-fatal-child-disease.html

این برگه یا سند یا نوشته تحت پوشش قانون کپی رایت است. جدا از هرگونه معامله عادلانه با هدف مطالعه خصوصی یا تحقیق ، هیچ بخشی بدون اجازه کتبی قابل تولید نیست. محتوای مذکور فقط به هدف اطلاع رسانی ایجاد شده است.

READ  اگر بیماران سرطانی در جوامع آسیب پذیر زندگی کنند ، نتایج جراحی ایده آل کمتر است